Apellis制药公司研发的EMPAVELI®(通用名称：pegcetacoplan)是一种旨在调节补体级联过度激活的靶向C3疗法，目前正在研究其用于治疗血液学和肾脏病学领域的罕见疾病。近日，该药在美国获批用于治疗两种几乎没有治疗选择的罕见肾脏疾病。此前股票配资推广哪家好，该药已被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的成年患者。

据Apellis于7月28日宣布，美国FDA批准用于治疗两种罕见肾脏疾病的具体适应症为：用于治疗患有C3肾小球病或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的成人和12岁及以上儿科患者，以减少蛋白尿。

在患有C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的患者中，补体失调和过度激活会导致C3片段在肾小球中过度沉积，从而引发肾脏炎症和损伤。EMPAVELI通过与C3及其活化片段C3b结合来抑制C3活化，从而减少C3片段在肾小球中的沉积。

这是首个获批用于治疗儿童C3肾小球病的药物，也是首个获批用于治疗成人和儿童原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的药物。

在这两种肾脏疾病中，EMPAVELI用于治疗成人患者的推荐剂量为每周两次，每次1080毫克，皮下注射；儿科患者剂量根据体重计算。该药以1080mg/20ml溶液的形式提供，采用单剂量小瓶包装。

此项批准基于随机双盲III期VALIANT试验（NCT05067127）的数据。该研究包括124名年龄在12岁及以上、体重至少为30公斤的患者，这些患者患有自体肾C3肾小球病、自体肾原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎或肾移植后复发的C3肾小球病（估计肾小球滤过率[eGFR]≥30mL/min/1.73m²、蛋白尿≥1g/天、尿蛋白与肌酐比值[UPCR]≥1g/g）。

患者还需在随机分组前和试验期间至少12周内，保持血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素受体阻滞剂和/或钠葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂的稳定剂量。对于服用免疫抑制剂的患者，其剂量必须在随机分组前至少12周内以及整个试验期间保持稳定。

研究受试者按1:1的比例随机分配，接受每周两次皮下输注EMPAVELI或安慰剂，持续26周。主要终点是第26周UPCR与起始相比的对数转换比率。

研究的六个月积极结果证明了EMPAVELI在降低蛋白尿、肾功能稳定和C3染色减少等关键疾病指标方面均有益处。

与安慰剂组相比，EMPAVELI治疗组在第26周时UPCR降低了68%(P<0.0001)。EMPAVELI组与起始相比的几何平均UPCR比率为0.33(95%CI,0.25-0.43)，安慰剂组为1.03(95%CI,0.91-1.16)。研究发现，所有亚组（例如，疾病类型、年龄、移植状态、性别、种族、起始疾病特征、免疫抑制剂使用情况）的治疗效果均一致。

接受EMPAVELI治疗的患者中，49%达到了复合肾脏终点（定义为UPCR降低≥50%且eGFR保持稳定[较起始降低≤15%]），而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例仅为3%（风险比为27[95%CI,6-124]；P<0.0001）。此外，从起始到第26周，接受EMPAVELI治疗的患者中，60%的患者UPCR至少降低了50%，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例仅为5%；第26周时，68%的患者eGFR保持稳定，而59%的患者eGFR保持稳定。

在12岁及以上的儿科患者中也观察到了类似的疗效。

在C3肾小球病或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎患者中，最常见的报告不良反应包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。EMPAVELI的处方信息还包含一项黑框警告，提醒患者注意荚膜细菌可能引起严重感染的风险；该药物仅通过名为EMPAVELI REMS的受限项目提供。

参考来源：‘FDA Approves Apellis’ EMPAVELI® (pegcetacoplan) as the First C3G and Primary IC-MPGN Treatment for Patients 12 and Older’，新闻稿。Apellis Pharmaceuticals, Inc.；2025年7月28日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据股票配资推广哪家好，具体用药指导，请咨询主治医师。

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